Dilara Yerli
Tanım
Gen terapisi, hastalık tedavisinde kullanıp kullanılmayacağına karar vermek için incelenmektedir. Güncel araştırma, gen tedavisinin güvenliğini değerlendirmektedir; gelecekteki tedaviler ise gen terapisinin etkili bir tedavi yöntemi olup olmadığını test edecektir. Bazı çalışmalar, daha şimdiden bu yaklaşımın toksisite, iltihaplanma ve kanser gibi birçok ciddi sağlık problemlerine sebep olabileceğini göstermektedir. Teknikler henüz yeni olduğu için bazı olumsuz sonuçları tahmin etmek zor olabilir fakat bazı araştırmacılar ve düzenleyici kurumlar, gen tedavisinin mümkün olacak en güvenli şekilde sonuç vermesi için çalışıyorlar.
Kapsamlı yasalar, düzenlemeler ve yönergeler araştırma çalışmalarına (klinik deneyler olarak bilinmektedir) katılan kişilerin korunması için gerekli çalışmaları yerine getirmektedir. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Amerika Birleşik Devletleri’ndeki mevcut bütün gen terapisi ürünlerini düzenler ve buna ek olarak gen terapisi alanında yürütülen tüm araştırmaları denetler. Klinik bir araştırmada, bir yaklaşımı test etmek isteyen araştırmacılar önce FDA’dan izin almak zorundadır. FDA, güvenilirliği şüpheli olan klinik araştırmaları reddetme veya askıya alma yetkisine sahiptir.
Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) de gen terapisi araştırmalarının güvenliğini sağlamada önemli bir role sahiptir. NIH, gen terapisi ile ilişkili çalışmalar yürüten kurumlar (üniversiteler ve hastaneler gibi) ve araştırmacılar için kılavuzlar hazırlar. Bu kılavuzlarda belirtildiği üzere, NIH finansmanını alan kurumlardaki klinik denemelerin, NIH Biyoteknoloji Faaliyetleri Ofisine kaydedilmesi gerekir ve bu bilgi kılavuzlar sayesinde araştırmacılara ya da kurumlara iletilir. Daha sonra her klinik araştırma için protokol veya planı, NIH Rekombinant DNA Danışma Komitesi’nin (RAC) halka açık toplantılarından birinde, daha fazla tartışmaya yol açacak bir tıbbi durum oluşturup oluşturmayacağını, etik veya güvenlik sorunlarına sebebiyet verip vermeyeceğini değerlendirmek için RAC tarafından detaylıca incelenir.
Her bir klinik gen terapisi denemelerinin, gerçekleştirilmeden önce Kurumsal İnceleme Kurulu (IRB) ve Kurumsal Biyogüvenlik Komitesi (IBC) tarafından onaylanması gerekmektedir. IRB, kurum içindeki bütün araştırmaları değerlendiren, gözden geçiren, bilimsel ve tıbbi danışmanlardan ve buna ek olarak tüketicilerden oluşan bir komitedir. IBC, kurumun olası tehlikeli araştırma çalışmalarını gözden geçiren ve onay veren bir gruptur. Çoklu değerlendirme ve gözetim seviyelerine sahiptir, bu durum gen terapisi araştırmasının planlanmasında ve yürütülmesinde güvenlik endişelerinin en önemli öncelik olmasını sağlar.
Kaynak: https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/safety/
Görsel Kaynak: https://www.wnpr.org/post/gene-therapy-forever-fix-genetic-diseases
Editör: Elif Berfin KORGAN